RG3039 jest penetrującym mózg i silnym inhibitorem enzymu zmiatającego mRNA DcpS (difosfataza m7GpppX) in vitro (mysie DcpS IC50 = 3,4 nM) i u myszy in vivo (∼90% i ∼80% zahamowanie mózgowego DcpS, odpowiednio, 2 godziny i 72 godziny po ostatnich 3 mg/kg dziennie ip. od P1 do P10). W mysim modelu ciężkiego rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), RG3039 (10-20 mg/kg/d ip. od P1 do śmierci) zwiększa przeżywalność myszy SMAΔ7 (o 26%) i funkcje motoryczne z ∼50% wzrostem liczby synaps VGLUT1 na neuronach ruchowych L3-L5 (myszy 33,7/WT w P13 vs. myszy 17,2/SMA bez myszy 26,1/SMA z leczeniem RG3039).
Silny inhibitor enzymu DcpS (difosfataza m7GpppX), działający na mózg, o silnym działaniu hamującym rozpad mRNA, wykazujący skuteczność in vivo w mysim modelu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
Ta strona może zawierać tekst przetłumaczony maszynowo.
Kod klasy składowania
11 - Combustible Solids
Klasa zagrożenia wodnego (WGK)
WGK 3
Temperatura zapłonu (°F)
Not applicable
Temperatura zapłonu (°C)
Not applicable
Wybierz jedną z najnowszych wersji:
Certyfikaty analizy (CoA)
Lot/Batch Number
It looks like we've run into a problem, but you can still download Certificates of Analysis from our Dokumenty section.
Proszę o kontakt, jeśli potrzebna jest pomoc Obsługa Klienta
Masz już ten produkt?
Dokumenty związane z niedawno zakupionymi produktami zostały zamieszczone w Bibliotece dokumentów.
Journal of the American Chemical Society, 140(18), 5987-5999 (2018-04-21)
The 5' cap consists of 7-methylguanosine (m7G) linked by a 5'-5'-triphosphate bridge to messenger RNA (mRNA) and acts as the master regulator of mRNA turnover and translation initiation in eukaryotes. Cap analogues that influence mRNA translation and turnover (either as
Journal of medicinal chemistry, 60(7), 3094-3108 (2017-03-04)
The C-5 substituted 2,4-diaminoquinazoline RG3039 (compound 1), a member of a chemical series that was identified and optimized using an SMN2 promoter screen, prolongs survival and improves motor function in a mouse model of spinal muscular atrophy (SMA). It is
To identify novel targets for acute myeloid leukemia (AML) therapy, we performed genome-wide CRISPR-Cas9 screening using AML cell lines, followed by a second screen in vivo. Here, we show that the mRNA decapping enzyme scavenger (DCPS) gene is essential for AML
Human molecular genetics, 22(20), 4084-4101 (2013-06-06)
Spinal muscular atrophy (SMA) is caused by insufficient levels of the survival motor neuron (SMN) protein due to the functional loss of the SMN1 gene and the inability of its paralog, SMN2, to fully compensate due to reduced exon 7
Journal of medicinal chemistry, 59(22), 10067-10083 (2016-08-05)
Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive neurodegenerative disease resulting from pathologically low levels of survival motor neuron (SMN) protein. The majority of mRNA from the SMN2 allele undergoes alternative splicing and excludes critical codons, causing an SMN protein
Nasz zespół naukowców ma doświadczenie we wszystkich obszarach badań, w tym w naukach przyrodniczych, materiałoznawstwie, syntezie chemicznej, chromatografii, analityce i wielu innych dziedzinach.
