Přejít k obsahu
Merck
DomůO násPříběhyVědecké poznatky o mRNA a raketoplánech

Vědecké poznatky o mRNA a raketoplánech

Vykreslení lipidové nanočástice, která se skládá z různých lipidů a mRNA uvnitř.

22. září 2023 | 6 min

Navrhnout, postavit a vypustit raketoplán není jen tak. Trvá roky - často desetiletí - pečlivého plánování a testování, aby bylo zajištěno, že se tým astronautů dostane bezpečně na místo určení. Je to náročná práce, která vyžaduje různorodé odborné znalosti.

Merck nerozšiřuje svou působnost o navrhování raket, přesto snahy o doručení mRNA - neboli messengerové RNA - na konkrétní místa v lidském těle nutí některé lidi přemýšlet o astronautech a raketoplánech.

Pokud je mRNA astronautem, raketoplán je lipidovou nanočásticí (LNP). Na astronauty se vzpomíná, ale na raketoplány málokdy. Totéž platí pro mRNA a LNP, v tomto pořadí. LNP jsou typem nanodopravního prostředku - ano, to je odborný název, a ano, jsou to velmi malé objekty, které dopravují ještě menší objekty.

Vakcíny a terapie pomocí mRNA fungují tak, že napodobují běžné biologické procesy. V podstatě nejúčinnější obrana proti nemocem se již může nacházet v nás samotných . Klíčem je tuto obranu využít. Ale jak?

Každý okamžik dodávají vlákna mRNA podrobné instrukce malým "továrnám" uvnitř buněk. Tyto továrny vytvářejí bílkoviny, které pohánějí všechny procesy v lidském těle. Pokud se tyto instrukce změní, přesměrují nebo zničí, mohou se funkce v buňce pokazit, což může vést k nemocem a onemocněním.

Pokud vědci dokážou chybné instrukce opravit nebo poslat nové instrukce konkrétním buňkám, pak by tyto továrny mohly vyrábět bílkoviny, které zabrání virům nebo nemocem nebo se jim ubrání.

Přizpůsobené instrukce - nebo změněné sekvence mRNA - se jen musí dostat do továren na bílkoviny. Dostat se na správné místo však není nic jednoduchého. Přes všechny své slibné vlastnosti je mRNA sama o sobě neuvěřitelně křehká. Poslat astronauta do vesmíru bez ochrany nepřipadá v úvahu, stejně jako poslat mRNA do krevního oběhu. Vědci - blízcí i vzdálení - pracovali na této technologii již několik let, ale objevení se COVID-19 toto úsilí rychle urychlilo. Merck začala s výrobou lipidů desítky let před vznikem COVID-19 a nedávno rozšířila rozsah práce o mRNA a LNPs, a to prostřednictvím strategických akvizic.

Slib mRNA je široký. V současné době se vyvíjí řada vakcín na bázi mRNA, včetně těch, které mají odvrátit virus lidské imunodeficience (HIV), chřipku a malárii.1 A přestože se vakcíny na bázi mRNA dostaly do centra pozornosti po COVID-19, jejich význam zdaleka nespočívá jen ve vakcínách. léčiva na bázi mRNA mají obrovský potenciál nejen k léčbě, ale i vyléčenínemocí, včetně rakoviny, srdečních chorob, svalové dystrofie a dalších.2,3,4 Pokud buněčná továrna dostane správné instrukce mRNA k výrobě náhrad za chybějící nebo vadné bílkoviny, mohlo by dojít ke zlepšení kvality života pacientů.

"mRNA není odpovědí na všechno, ale je odpovědí na většinu věcí," říká dr. Aditi Mehta, vedoucí oddělení procesů a dodávek mRNA ve společnosti Merck.

Týmy společnosti Merck po celém světě pokrývají širokou škálu technických znalostí - od počátečního základního výzkumu až po poslední kroky před odesláním léčiva. Tyto týmy pracují na zlepšování procesů v laboratořích i ve výrobních halách. Hledají lepší způsoby, jak vyrábět mRNA a LNP, rychleji vyvíjet lipidy na zakázku pro zákazníky a rozšiřovat výrobu, aby bylo možné uspokojit rostoucí globální poptávku.


Poznejte lidi, kteří stojí za vědou
 

Před dokončením vlastních LNP existuje řada LNP, které se do výběru nedostanou

.
Snímek hlavy Eleni Samaridou

Eleni Samaridou, Ph.D.
Darmstadt, Německo

Mise: Úzce spolupracovat se zákazníky na vývoji a optimalizaci přípravků LNP, aby jejich léčiva poskytovala pacientům po celém světě tu nejlepší možnou léčbu.

Seznamte se se Samaridou

Předtím, než se objeví LNP, existují jednotlivé lipidy

Snímek hlavy Tobiase Haaga

Tobias Haag, Ph.D.
Schaffhausen, Švýcarsko

Poslání: V rámci projektu "Zlepšování kvality života" se v roce 2015 uskutečnilo několik akcí, které byly zaměřeny na zlepšení kvality života v regionu: Navrhněte a vyrobte velké množství specializovaných lipidů, abyste zajistili, že se LNP dostanou na správné místo a cestou ochrání mRNA.

Seznamte se s Haagem

Před optimalizací procesu je třeba provést mnoho a mnoho úprav 

.
Snímek hlavy Aditi Mehta

Aditi Mehta, Ph.D.
Darmstadt, Německo

Mise: Identifikovat nové složky a optimalizovat pracovní postupy s cílem zlepšit proces vývoje mRNA a LNP.

Seznamte se s Mehta

Předtím, než se objeví velké množství mRNA vakcín nebo terapeutik, existuje velmi malé množství

.
Snímek hlavy Maheše Karwy

Mahesh Karwa, Ph.D.
Indianapolis, USA

Mise: Vyvíjet a rozšiřovat procesy a výrobu s cílem systematicky sestavovat konečné receptury LNP produktů.

Seznamte se s Karwou

Než se zkrátí doba od nápadu k finální RNA terapii nebo vakcíně, musí vědci vytvořit životaschopné LNP

.
Snímek hlavy Kahiny Lang

Kahina Lang, PharmD. & MSc
Darmstadt, Německo

Mise: Vytvořit knihovnu linkerů a digitálně umožněných LNP formulací, aby se zkrátila doba, kterou vědci potřebují k vytvoření mRNA terapií pro pacienty.

Seznamte se Lang


O nabídkách souvisejících s mRNA

Jako součást nabídky služeb smluvní organizace pro testování, vývoj a výrobu (CTDMO) společnosti Millipore® připravujeme půdu pro robustní, integrované a konzistentní procesy ve všech fázích - od předklinických až po komerční. Spojením našich schopností, technických odborných znalostí a regulačního know-how umožňujeme našim klientům dosáhnout jejich cílů - dostat vakcíny a léčiva na bázi mRNA na rychlou trať a změnit život pacientů.


Citace

2.
Jacob J. 2022. Messenger RNA brings gene editing a step closer to treat muscular dystrophies. Molecular Therapy - Nucleic Acids. 28462-463. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2022.04.005
3.
Cooke JP, Youker KA. 2022. Future Impact of mRNA Therapy on Cardiovascular Diseases. 18(5):64-73. https://doi.org/10.14797/mdcvj.1169
4.
Liu C, Shi Q, Huang X, Koo S, Kong N, Tao W. 2023. mRNA-based cancer therapeutics. Nat Rev Cancer. 23(8):526-543. https://doi.org/10.1038/s41568-023-00586-2
Chcete-li pokračovat, musíte se přihlásit.

Abyste mohli pokračovat ve čtení, přihlaste se nebo vytvořte účet.

Nemáte účet?