Fabricação de terapias gênicas

As terapias gênicas oferecem um potencial sem precedentes para tratar e curar inúmeras doenças e patologias para as quais os pacientes não têm opções de tratamento ou têm opções limitadas. Centenas de terapias gênicas estão atualmente em desenvolvimento em todo o mundo, sendo desenvolvidas tanto por empresas em estágio inicial quanto por líderes estabelecidos do setor.

O desenvolvimento bem-sucedido de uma terapia gênica requer um conhecimento especializado que difere da produção de outros produtos biológicos, como os anticorpos monoclonais. A fabricação de vetores virais e os recursos de testes especializados são exclusivos dessa modalidade e são apenas duas áreas que podem determinar o sucesso de uma terapia gênica candidata. A falta de modelos de processos definidos, a evolução das diretrizes regulatórias e a necessidade de cumprir cronogramas acelerados exercem uma pressão adicional sobre os fabricantes de terapia gênica para que façam tudo certo logo na primeira vez.

Devido às notáveis oportunidades e aos desafios apresentados pelas terapias gênicas, as alianças com parceiros tecnológicos experientes ou com organizações de desenvolvimento e fabricação por contrato (CDMOs) são essenciais para garantir o desenvolvimento bem-sucedido do processo, o aumento de escala, a fabricação e a conformidade regulamentar.