Nauka stojąca za mRNA i wahadłowcami transportowymi

22 września 2023 r. | 6 min

Zaprojektowanie, zbudowanie i wystrzelenie promu kosmicznego nie jest zwykłym przedsięwzięciem. Potrzeba lat - często dziesięcioleci - skrupulatnego planowania i testowania, aby zapewnić, że zespół astronautów bezpiecznie dotrze do celu.

Merck nie rozszerza swojej działalności na projektowanie rakiet, ale wysiłki mające na celu dostarczenie mRNA - lub informacyjnego RNA - do określonych miejsc w ludzkim ciele sprawiają, że niektórzy myślą o astronautach i promach kosmicznych.

Jeśli mRNA jest astronautą, prom kosmiczny jest nanocząsteczką lipidową (LNP). Astronauci są pamiętani, ale promy kosmiczne rzadko. To samo dotyczy odpowiednio mRNA i LNP. LNP są rodzajem nanonośnika - tak, to nazwa techniczna i tak, są to bardzo małe obiekty, które dostarczają jeszcze mniejsze obiekty.

Szczepionki i terapie mRNA działają naśladując normalne procesy biologiczne. Zasadniczo najskuteczniejsza obrona przed chorobami może już leżeć wewnątrz nas. Kluczem jest wykorzystanie tej obrony. Ale jak?

Każdej chwili nici mRNA dostarczają szczegółowe instrukcje do maleńkich "fabryk" w komórkach. Fabryki te wytwarzają białka, które napędzają każdy proces w ludzkim ciele. Jeśli instrukcje te zostaną zmienione, przekierowane lub zniszczone, funkcje w komórce mogą zostać zakłócone, co może prowadzić do chorób.

Jeśli naukowcy mogą poprawić błędne instrukcje lub wysłać nowe instrukcje do określonych komórek, wówczas fabryki te mogłyby wytwarzać białka, które zapobiegają lub zwalczają wirusy lub choroby.

Dostosowane instrukcje - lub zmienione sekwencje mRNA - muszą po prostu dotrzeć do fabryk białek. Ale dotarcie do właściwej lokalizacji to nie lada wyczyn. Mimo całej swojej obietnicy, sam mRNA jest niezwykle delikatny. Wysłanie astronauty w kosmos bez ochrony nie wchodzi w grę, podobnie jak wysłanie mRNA do krwiobiegu.

Naukowcy - bliscy i dalecy - pracowali nad tą technologią od lat, ale pojawienie się COVID-19 gwałtownie przyspieszyło wysiłki. Firma Merck rozpoczęła produkcję lipidów dziesiątki lat przed pojawieniem się COVID-19, a ostatnio rozszerzyła zakres prac o mRNA i LNP poprzez strategiczne przejęcia.

Obietnica mRNA jest szeroko zakrojona. Obecnie opracowywane są liczne szczepionki mRNA, w tym szczepionki przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV), grypie i malarii.¹ I chociaż szczepionki mRNA znalazły się w centrum uwagi po COVID-19, ich implikacje wykraczają daleko poza szczepionki. Terapeutyki oparte na mRNA mają ogromny potencjał nie tylko w leczeniu, ale także w leczeniu chorób, w tym raka, chorób serca, dystrofii mięśniowej i innych.^2,3,4 Jeśli fabryka komórkowa otrzyma odpowiednie instrukcje mRNA do produkcji zamienników brakujących lub wadliwych białek, pacjenci mogą zauważyć poprawę jakości życia.

"mRNA nie jest odpowiedzią na wszystko, ale jest odpowiedzią na większość rzeczy" - mówi dr. Aditi Mehta, kierownik ds. procesu i dostarczania mRNA w Merck.

Na całym świecie zespoły Merck obejmują szeroki zakres wiedzy technicznej - od wczesnych badań podstawowych po końcowe etapy przed wysłaniem leków. Zespoły te pracują nad usprawnieniem procesów w laboratoriach i na halach produkcyjnych. Szukają lepszych sposobów wytwarzania mRNA i LNP, szybciej opracowują niestandardowe lipidy dla klientów i zwiększają skalę produkcji, aby sprostać rosnącym globalnym wymaganiom.

Poznaj ludzi stojących za nauką
 

Zanim niestandardowe LNP zostaną sfinalizowane, istnieje wiele LNP, które nie są brane pod uwagę

Zanim pojawią się LNP, istnieją pojedyncze lipidy

Zanim proces zostanie zoptymalizowany, istnieje wiele, wiele poprawek 

Zanim pojawią się duże ilości szczepionek mRNA lub środków terapeutycznych, istnieją bardzo małe ilości

Zanim czas od pomysłu do ostatecznej terapii RNA lub szczepionki może się skrócić, naukowcy muszą sformułować wykonalne LNP

Oferty związane z mRNA

W ramach naszej oferty Millipore^® Contract Testing, Development and Manufacturing Organization (CTDMO) Services torujemy drogę dla solidnych, zintegrowanych i spójnych procesów na wszystkich etapach - od badań przedklinicznych po komercjalizację. Łącząc nasze możliwości, wiedzę techniczną i regulacyjne know-how, umożliwiamy naszym klientom osiągnięcie ich celów - wprowadzenie szczepionek i środków terapeutycznych opartych na mRNA na szybką ścieżkę i zmianę życia pacjentów.