Sviluppo e produzione di vettori virali conto terzi
La complessità del processo produttivo continua a rappresentare una sfida per l’industria delle terapie geniche. Lo sviluppo, all’interno della propria azienda, delle competenze necessarie per la produzione di vettori virali e l’introduzione di esperti specializzati possono comportare costi proibitivi e tempi molto lunghi. Di conseguenza, spesso si sceglie di collaborare con le CDMO (contract development and manufacturing organizations), che sono in grado di prendere in carico promettenti terapie geniche e di seguirle dallo sviluppo del processo, alla produzione per gli studi clinici fino alla produzione su larga scala.
Principali ragioni per esternalizzare la produzione di terapie geniche:
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Contenuti tecnici di supporto
Webinar:
Letteratura:
- The Future of Our Gene Therapy CDMO as Seen through the Lens of History
- Reducing the Risk During Cell and Gene Therapy Development and Manufacturing
Infografica:
Video:
La fiducia e l’esperienza sono aspetti cruciali per la selezione di un produttore a contratto, che può essere chiamato a eseguire specifiche operazioni o a fornire servizi "end-to-end" che coprano l’intero ciclo di sviluppo delle terapie geniche e virali. La gamma di servizi forniti dalle CDMO di livello mondiale può comprendere:
- preparazione di banche cellulari e virali
- sviluppo del processo
- trasferimento tecnologico
- produzione per le fasi di sperimentazione clinica e per la commercializzazione
- riempimento finale sterile
- analisi sui vettori virali
- bioconservazione sicura
- approvazione per l’uso clinico
- somministrazione ai pazienti
Le CDMO in grado di gestire questa ampia gamma di responsabilità devono possedere internamente una vasta esperienza di processi e nella produzione di svariati tipi di virus, oltre a infrastrutture all’avanguardia accreditate secondo le attuali norme di buona fabbricazione (cGMP) e la process performance qualification (PPQ).
Poiché la conformità alle normative regolatorie e a quelle relative alla sicurezza sono fondamentali per il successo di una terapia genica, gli impianti di produzione di farmaci biologici devono essere in grado di documentare l’avvenuta esecuzione delle ispezioni necessarie ai fini della licenza a produrre da parte di enti quali la Food & Drug Administration (FDA) statunitense e l’Agenzia europea per i medicinali (EMA). La possibilità di ottenere una così ampia gamma di servizi da un unico partner permette agli sviluppatori di terapie geniche di integrare la conformità alle normative, la sicurezza e lo sviluppo del processo su scala mondiale, se necessario, eliminando le problematiche relative alle tempistiche e alla mitigazione del rischio. Un ottimo esempio in questo senso è rappresentato dall’impianto produttivo BioReliance® situato a Carlsbad (California), la prima CDMO nell’ambito della produzione industriale di vettori virali ad aver completato le ispezioni necessarie ai fini del rilascio della licenza a produrre, sia per FDA sia per EMA. Questa esperienza ha fornito le basi necessarie per comprendere e rendere noti i fattori critici legati alla commercializzazione di terapie geniche efficaci.
Flusso di lavoro
Fasi upstream della produzione di vettori virali
Prendere le giuste decisioni riguardo alle fasi upstream del processo ha un impatto non solo sul titolo dei vettori virali, ma anche sui processi downstream, sulle tempistiche e sull’autorizzazione da parte delle autorità regolatorie
Fasi downstream della produzione di vettori virali
Processi di purificazione virale efficienti permettono di migliorare la resa, ridurre i tempi di immissione in commercio e abbassare i costi di produzione
Formulazione e riempimento finale di vettori virali
Per formulare una terapia genica commercialmente valida sono necessarie competenze applicative e regolatorie di alto livello
Caratterizzazione dei vettori virali e analisi di biosicurezza
Le importantissime analisi di biosicurezza e la caratterizzazione dei vettori virali aiutano ad analizzarne a fondo le principali caratteristiche qualitative: identità, potenza, sicurezza e stabilità
Prodotti correlati
La trasfezione di una linea cellulare in sospensione per la produzione di lentivirus, utilizzando terreni a composizione chimica nota e un processo con performance comprovate su vasta scala.
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