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Kahina Lang:mRNA及其傳遞載體「太空船」幕後的英雄

想縮短RNA治療製劑從想法到成品的進度,科學家需要尋找更快速的方法,找到有效的載體系統。

Lang一邊在實驗室工作,一邊盯著攝像機。

2023 年 9 月 22 日 | 2分鐘

Kahina Lang 經常將她的團隊探索喻為打造一支太空船艦隊,針對特定的任務目標量身客製每艘太空船。兩者的不同之處在於她準備打造的太空船艦隊無須飛越平流層,而是潛入人體内部的特定部位和不同類型的細胞。 

目前,由於單個傳送系統的許多元件異常複雜,設計適宜的傳送系統往往比設計功能性 mRNA 序列更繁瑣耗時。Lang 與一支人數不斷壯大的化學家、生物學家和數據科學家團隊緊密協作,致力於大幅縮短發現、設計和創造客製脂質納米顆粒 (LNP) 所需的時間。 

「我們使用的雖只是納米顆粒,但我們有宏觀的願景。」Lang表示。她期待有一天,科學家們可以利用龐大的LNP庫將RNA治療製劑安全有效地傳送到人體内的特定目的地。 

為此,Lang 的團隊正在實驗台鑑定多種 LNP 並進行高生產量製劑篩選。更確切地說,該團隊正在快速測試大量 LNP,以了解配方如何影響其去向和功能。他們以此類數據及其他更多數據訓練模型,最終幫助科學家確定其特定需求的最優候選 LNP。  

Lang身為資深藥劑師,過去一直主攻特定藥物。採用平台化方法,以及更全方位思考藥物研發,帶來了豐碩的成果。「我一直未意識到,擺脱特定藥物的侷限,研究可惠及數百種藥物的技術,竟如此激動人心。」她表示。「每當我陷入困境,就會想到這一層意義。」

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在取得所需的LNP之前,需要篩選許多不同的脂質。

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在大量 mRNA 疫苗或治療藥物出現前,它們只有極少量。

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在成功創造出客製 LNP 前,需要經歷無數次的失敗。

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