mRNA及其傳遞載體「太空船」背後的科學知識

2023年9月22日 | 6分鐘

設計、建造和發射太空船絶非易事。需要數年甚至數十年的精心規劃和測試，才能確保太空人團隊安全抵達目的地。這是一項艱巨的工作，需要多種專業知識。

Merck 並未涉足火箭設計領域，但將 mRNA（或信使核糖核酸）遞送到人體特定部位，讓人聯想到太空人和太空船。

如果把 mRNA 比作太空人，這裡的“太空船”就是脂質納米顆粒 (LNP)。太空人的名字永留青史，但很少人銘記火箭的名稱。mRNA 和 LNP 的關係也是如此。LNP 是一種納米傳送工具—是的，這是技術稱謂；它們的確非常小，卻可傳送更小的物體。

mRNA 疫苗和治療製劑通過模仿正常的生物過程發揮作用。從本質而言，防禦疾病最有效的方法可能已經存在我們體内。關鍵是如何運用這種防禦機制。如何運用呢？

mRNA 鏈時時刻刻向細胞内微小的「工廠」傳遞詳細的指令。這些工廠（遵循這些指令）製造蛋白質，推動人體内的所有生命過程。如果這些指令遭到改變、重新導向或破壞，細胞的功能會出錯，導致疾病。

如果科學家能糾正錯誤的指令或向特定細胞發送新指令，這些工廠就可以製造預防或抵禦病毒或疾病的蛋白質。

只需將訂製指令（更改後的 mRNA 序列）傳送到蛋白質工廠即可。但傳送至正確位置並不是件簡單的事。mRNA 雖然前景廣闊，但自身卻極其脆弱。在没有保護的情况下將太空人送入太空無疑是有去無回，mRNA 直接送入血液同樣難逃厄運。這時就要進入太空飛船—也就是LNP。

科學家們此前（或多或少）在這項技術上進行了多年的研究，但新冠肺炎 (COVID-19) 的出現迅速加速了他們的進度。{Hcompany}早在新冠出現幾年前就發始生產脂質，最近完成戰略收購，將業務範圍擴大到包括 mRNA 和 LNP。

mRNA 的廣泛應用和潛力。目前有多種 mRNA 疫苗在全速開發，包括預防人類免疫缺陷病毒 (HIV)、流感和瘧疾的疫苗。¹雖然 mRNA 疫苗在 COVID-19 之後一度成為矚目的焦點，但其影響遠遠超出了疫苗的範圍。 mRNA 治療製劑具有治療甚至治愈各種疾病的巨大潜力，包括癌症、心臟病、肌肉萎縮症等。^2,3,4如果細胞工廠收到正確的 mRNA 指令生產缺失或有缺陷蛋白質的替代蛋白質，病人的生活質量可望得到大幅改善。

「mRNA 雖不是所有問題的答案，卻是許多問題的解決方案，」Merck mRNA 工藝程序和遞送主管 Aditi Mehta 博士如此表示。

Merck 團隊囊括了全球範圍廣泛的技術專長－從早期基礎研究，一直延伸到製劑推出前的結束步驟。這些團隊正在努力改進實驗室和工廠的程序。他們正在尋找更好的方法製造 mRNA 和 LNP，為顧客更快開發出客製脂質，並針對不斷增長的全球需求，擴大生產規模。

認識科學成果的幕後英雄
 

在成功打造出客製化的 LNP 前，需要經歷無數次的失敗

在獲得所需的LNP之前，需要篩選許多不同的脂質。

想優化製程，首先需反覆調整 

想大規模生產 mRNA 疫苗或治療製劑，首先要獲取極少量的成功產品

為縮短從設想到成品RNA治療製劑或疫苗的進度，科學家需要配製有效的LNP

關於mRNA相關產品 

作為我們Millipore^®合約測試、開發和生產外包(CTDMO)服務的一部分，我們為臨床前到商業化的各階段提供穩健、完整且一致的程序。綜合我們的能力、技術專長和法規知識，我們幫助顧客達成預期目標 — 通過快速通道獲取mRNA疫苗和療法來挽救病人的生命。