Production de thérapies géniques

Les thérapies géniques offrent un potentiel sans précédent pour traiter et guérir d'innombrables maladies et affections pour lesquelles les patients n'ont pas ou peu d'options thérapeutiques. Des centaines de thérapies géniques sont actuellement en cours de développement dans le monde entier, par de jeunes entreprises ou par des leaders industriels établis.

Le développement réussi d'une thérapie génique nécessite une expertise qui diffère de la production d'autres produits biologiques tels que les anticorps monoclonaux. La fabrication de vecteurs viraux et les capacités de tests spécialisés sont propres à cette modalité et ne sont que deux domaines qui peuvent déterminer le succès d'une thérapie génique candidate. L'absence de modèles de procédés établis, l'évolution des directives réglementaires et la nécessité de respecter des délais plus courts exercent une pression supplémentaire sur les fabricants de thérapies géniques, qui se doivent de faire les choses correctement du premier coup.

Compte tenu des possibilités remarquables et des défis que présentent les thérapies géniques, des alliances avec des partenaires technologiques expérimentés ou des entreprises sous-traitantes (CDMO) sont essentielles pour garantir la réussite du développement des procédés, de la transposition à l'échelle supérieure, de la fabrication et de la conformité réglementaire.