Auftragsentwicklung und -herstellung viraler Vektoren
Die Komplexität der Herstellung stellt weiterhin eine Herausforderung innerhalb der Gentherapie-Branche dar. Der Aufbau interner Kapazitäten für die Herstellung viraler Vektoren und die Unterstützung der Produktionsanlage durch spezialisierte Experten kann extrem teuer und zeitaufwändig sein. Deshalb entscheiden sich die meisten Entwickler von Therapeutika für eine Partnerschaft mit Auftragsentwicklungs- und Herstellungsorganisationen (CDMO), die über einschlägige Kapazitäten verfügen, um vielversprechende Gentherapien von der Prozessentwicklung bis hin zur klinischen Prüfung und kommerziellen Herstellung voranzubringen.
Zu den Gründen für die Auslagerung gehören:
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Unterstützende technische Inhalte
Vertrauen und Erfahrung sind entscheidend bei der Auswahl eines Auftragsherstellers, der entweder einzelne Arbeitsschritte oder das gesamte Spektrum der Entwicklung und Herstellung virus- und genbasierter Therapeutika übernehmen soll. Folgende Leistungen kann das Serviceangebot eines erstklassigen CDMO umfassen:
- Zell- und Virusbanken
- Prozessentwicklung
- Technischer Transfer
- Klinische und kommerzielle Herstellung
- Sterile Endabfüllung
- Prüfung viraler Vektoren
- Sichere Biolagerung
- Freigabe für die klinische Prüfung
- Verabreichung an Patienten
CDMO, die in der Lage sind, diese unterschiedlichen Verantwortungsbereiche zu übernehmen, müssen über umfassende interne Erfahrung bei der Herstellung einer breiten Palette von Virustypen und Verfahren sowie über hochmoderne Einrichtungen verfügen, für die eine aktuelle gute Herstellungspraxis (cGMP) und eine Prozessleistungsqualifizierung (PPQ) nachgewiesen wurde.
Da Sicherheit und die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften erfolgskritisch sind, sollten Produktionsstätten für Biologika den Abschluss von Pre-License-Inspektionen durch Zulassungsbehörden wie die U.S. Food & Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) vorweisen können. Mit einem solchen Komplettangebot können Gentherapie-Entwickler im Bedarfsfall Compliance, Sicherheit und Prozessentwicklung auf globaler Ebene zusammenführen und so Zeit sparen und Risiken mindern. Ein bemerkenswertes Beispiel ist die BioReliance® Produktionsanlage im kalifornischen Carlsbad (USA). Als erste CDMO in der Branche für Virusvektor-Herstellung schloss sie erfolgreich zulassungsrelevante Pre-License-Inspektionen durch die FDA und EMA ab. Diese Erfahrung bildet die Grundlage für das richtige Verständnis und die Kommunikation der maßgeblichen Faktoren bei der Kommerzialisierung wirksamer Gentherapien.
Workflow
Upstream Processing viraler Vektoren
Die richtigen Entscheidungen im Upstream-Prozess haben nicht nur Auswirkungen auf den Virusvektor-Titer, sondern auch auf die Downstream-Prozesse, Zeitpläne und Akzeptanz durch die Zulassungsbehörden
Downstream Processing viraler Vektoren
Durch effiziente Virusaufreinigungsverfahren können die Ausbeute verbessert, die Zeit bis zum Patienten verkürzt und die Herstellungskosten gesenkt werden
Formulierung und Endabfüllung viraler Vektoren
Die Formulierung einer kommerziell nutzbaren Gentherapie erfordert ein hohes Maß an Erfahrung in der Anwendung gepaart mit regulatorischem Know-how
Charakterisierung viraler Vektoren und Biosicherheitsprüfungen
Kritische Biosicherheitsprüfungen und die Charakterisierung von Virusvektorprodukten können dabei helfen, die Schlüssel-Qualitätsmerkmale Identität, Wirksamkeit, Sicherheit und Stabilität vollständig zu analysieren
Zugehörige Produkte
Eine auf Transfektion basierende Lösung für die Herausforderungen der Lentivirusproduktion unter Verwendung einer Suspensionszelllinie, eines chemisch definierten Mediums und eines Prozesses mit bewährter Leistung im großen Maßstab.
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