Analytický vývoj a charakterizace adenoasociovaného viru (AAV)

Genová terapie zprostředkovaná adenoasociovaným virem (AAV) a veškeré výchozí prekurzory musí být dobře charakterizovány, aby bylo možné pochopit vztah mezi kvalitativními vlastnostmi produktu, výrobními procesy, bezpečností pacienta a účinností. Vzhledem k rozmanitosti sérotypů AAV a strategií genové terapie určených k léčbě nesčetných genetických poruch neexistuje žádný "jeden vhodný pro všechny" balíček pro charakterizaci AAV. Naše možnosti analytického vývoje v příslušné fázi a validace metod poskytují znalosti o produktech a procesech, které potřebujete k vytvoření profilu kvality cílového produktu (QTPP), identifikaci kritických atributů kvality (CQA) pro vaši terapii, které jsou v souladu s informacemi o chemii, výrobě a kontrole (CMC) pro výzkumné žádosti o nové léčivé přípravky pro lidskou genovou terapii (IND), US FDA 2020.

Při zvažování všech faktorů, které potřebujete znát o své terapii AAV, poskytujeme odborné poznatky konkrétně o atributech kvality vašeho produktu

.

Faktory pacienta

Vlastnosti produktu

Klinické výsledky

Technické značky

Každá genová terapie je jedinečná. Využijte odborné znalosti našich vědců k zajištění shody, robustnosti a účinnosti metod pro vaši genovou terapii zprostředkovanou virovým vektorem. Jsme vaším partnerem od vývoje až po komercializaci, aby se vaše terapie dostala k pacientům rychle a bezpečně.

TESTOVÁNÍ MALÝCH OBJEMŮ AAV

Jednou z největších výzev při vývoji metod pro charakterizaci nové virové genové terapie je efektivní využití omezeného reprezentativního materiálu pro výzkum a vývoj, který je k dispozici.  S těmito často omezenými zdroji jsou klíčové ortogonální testy pro potvrzení identity, čistoty a účinnosti produktu nezbytné pro pochopení molekuly a zmírnění případných rizik vývoje.

Náš balíček pro testování AAV v malých objemech vás vyzbrojí možností získat informace o více CQA v rané fázi vývoje, a to za použití omezeného množství testovaného materiálu, spojeného s následujícími charakteristikami:

• Identita & titr pomocí ELISA
• Identita (& post-translační modifikace) pomocí LC-MS
• Stav agregace & integrita kapsidy pomocí SEC-MALS
• Stav agregace pomocí DLS
• ddPCR pro genomický titr

Požádat o další informace

ASSAYS THAT DE-RISKMENT AND MANUFACTURING

Abychom vám pomohli snížit riziko a urychlit vývoj produktu a procesu vaší AAV terapie, nabízíme široký výběr balíčků testů pro různé kategorie CQA a kontrolní body procesu:

• Potvrzení identity plazmidu, hromadné sklizně, léčivé látky a léčivého přípravku
• Stanovení titru a účinnosti hromadné sklizně, léčivé látky a léčivého přípravku
• Stanovení čistoty plazmidu, bulk harvestu, léčivé látky a léčivého přípravku
• Testování reziduí v léčivé látce a léčivém přípravku

Vytváříme programy na míru, abychom odhalili vlastnosti vašeho vektoru AAV.

Charakterizace kapsidů

• Identifikace sérotypu AAV metodou ELISA
• Detekce a identifikace zájmové genomové oblasti pomocí qPCR
• Sekvenování genomu vektoru pomocí NGS
<.li>Molekulární hmotnost kapsidového proteinu pomocí LC-MS
• Mapování peptidů a posttranslačních modifikací kapsidového proteinu pomocí LC-MS
• Celost kapsidy pomocí SEC-MALS

Titer a účinnost

• Titr částic AV pomocí ELISA nebo HPLC
• Genomový titr pomocí ddPCR
• Infekční titr: TCID50
• Ocenění účinnosti proteinu exprimujícího r-AAV

Purity

• Čistota vektoru AV pomocí SDS-PAGE nebo CE-SDS
• Poměr prázdných/plných kapsidů pomocí analytické ultracentrifugace (AUC) nebo AEX-HPLC
• Agregace kapsidů AV pomocí DLS nebo SEC
• Agregace vektorů pomocí DLS
• Supravování plazmidu

Zbytky

• Reziduální DNA hostitelské buňky
• Reziduální proteiny hostitelské buňky
• Reziduální ligand s afinitou k AAV pomocí ELISA
• Reziduální transfekční činidla (např.PEI), rozpouštědla a procesní činidla
• Reziduální hovězí sérový albumin (BSA)

Kompendium

• pH
• Osmolalita
• Celková koncentrace bílkovin
• Vzhled<./li>
• Partikulární částice
• Celost balení
• Extrahovatelný objem

Bezpečnost

• Bioburden
• Adventivní virová agens
• Mycoplasma
<.li>Endotoxin
• Stabilita
• Replikačně kompetentní AAV (rcAAV)

Podpora technického obsahu

Webinář: Odhalení potenciálu vaší genové terapie AAV: Ortogonální metody k pochopení a definování CQA
Technical Note: Peptide Mapping of AAV by LC-MS
Technická poznámka: Poměr prázdných/plných kapsid AAV podle rychlosti sedimentace - analytická ultracentrifugace 

Kontaktujte nás ještě dnes a zjistěte více informací nebo si vyžádejte cenovou nabídku

Pole označená * jsou povinná.