Sviluppo di mRNA

Un passaggio di scala rapido e affidabile nella produzione di mRNA destinato a vaccini e ad agenti terapeutici è fondamentale per fare progredire il prodotto dall’idea iniziale ai trial clinici. Considerata la sua flessibilità come tecnologia di piattaforma, l'mRNA rappresenta una tecnologia ideale per rispondere alle malattie a rapida diffusione. 

Che si tratti di analisi dell'mRNA, di questioni normative o di materiali per i trial clinici, saremo lieti di aiutarti durante l'intera fase di sviluppo, in modo che tu possa porre le basi più solide per il tuo processo mentre ti avvii verso la fase produttiva. Nella fase di sviluppo ti aiuteremo a scegliere i materiali adatti, in grado di soddisfare le esigenze di conformità della tua applicazione, per garantire che il processo sia sostenibile in termini di fattibilità e scalabilità. Molti dei nostri materiali farmaceutici e biofarmaceutici, che spaziano dalle sostanze chimiche di processo non GMP fino a quelle che soddisfano i requisiti della Guida congiunta IPEC-PQG sulle GMP, sono inclusi nel Programma Emprove^® che garantisce tutta la documentazione necessaria per completare senza difficoltà la qualificazione, la valutazione del rischio e l'ottimizzazione del processo. Il programma Emprove^® si rivolge anche a filtri e componenti monouso, nonché ad alcune resine cromatografiche selezionate.

Caratterizzazione e sviluppo del metodo

La caratterizzazione dell'mRNA è un requisito essenziale per lo sviluppo del metodo. Forniamo un'ampia gamma di prodotti e di servizi in grado di soddisfare qualunque standard normativo per la caratterizzazione dell'mRNA nelle diverse applicazioni biofarmaceutiche, tra cui:

• una sequenza completa di colonne, solventi, e reagenti per U/HPLC & LC-MS per la separazione e l'analisi di farmaci, mRNA e altre biomolecole;
• sistemi Milli-Q^® per la produzione di acqua pura e ultrapura che soddisfano i requisiti di qualità dell'acqua previsti per le applicazioni dell’mRNA;
• strumenti per filtrazione a elevate prestazioni, tra cui membrane filtranti, portafiltri e filtri da siringa Millipore^®;
• un'ampia selezione di terreni, tamponi e materie prime, oltre a soluzioni per la filtrazione sterilizzante e unità monouso, capofila nel settore, progettate per l’analisi dell’RNA e l’identificazione di molecole;
• servizi competenti per lo sviluppo e la convalida di metodi per le analisi microbiologiche.

Produzione di DNA plasmidico, sintesi e purificazione di mRNA

La produzione e la purificazione del pDNA comportano una serie di problematiche dovute alle grandi dimensioni dell'acido nucleico e alla sua elevata viscosità, nonché alla sua sensibilità alla frammentazione e alla somiglianza tra prodotto e impurezze. Inoltre, lo scale-up della sintesi e della purificazione di mRNA per la produzione di vaccini a mRNA e per altre applicazioni biofarmaceutiche richiede prodotti e strumenti in grado di garantire risultati coerenti tra lotto e lotto. Il nostro esauriente assortimento di prodotti e servizi comprendente tutto quello che serve dalla produzione di DNA plasmidico fino alla sintesi e alla purificazione di mRNA aiuta a superare queste problematiche e può essere utilizzato a partire dalla fase di sviluppo fino alla produzione, consentendo un facile scale-up del processo.

• Prodotti chimici per il processo e la formulazione che vanno dai materiali per produzione non-GMP alle materie prime che soddisfano i requisiti della Guida congiunta IPEC-PQG sulle GMP, accompagnati dal supporto normativo offerto nell'ambito del Programma Emprove^®
• Filtri di profondità per la chiarificazione e soluzioni di pretrattamento assicurano un'efficiente rimozione dei contaminanti, a partire dalla fase di sviluppo del processo fino alla produzione su larga scala
• Dispositivi per filtrazione a flusso tangenziale per agevoli prove su piccola scala, linearmente scalabili fino alla produzione
• Resine per cromatografia a scambio ionico con efficienza di purificazione e standard di resa elevati, facilmente scalabili dal banco del laboratorio fino alla produzione
• Membrane cromatografiche in un formato monouso e scalabile
• Filtri sterilizzanti accompagnati da informazioni sui dati dei test, attestazioni di qualità e informazioni normative riferite ai singoli prodotti
• Enzimi e reagenti per la trascrizione in vitro ed enzimi per la purificazione in vitro, per completare i protocolli per la sintesi e la purificazione dell'mRNA e assicurare massime rese nella fase di purificazione

Servizi di sviluppo e produzione a contratto di mRNA

Nell'ambito dei nostri servizi integrati CDMO per l’mRNA, siamo in grado di sviluppare e produrre mRNA in quantitativi che vanno dai milligrammi ai grammi, utilizzando la sequenza operativa AmpTec™ che copre tutti i passaggi, dal pDNA fino all'mRNA finale purificato. Il nostro completo assortimento di prodotti e servizi si fa carico delle principali problematiche correlate alla produzione di mRNA, consentendo tempistiche rapide e fornendo prodotti biofarmaceutici purificati di alta qualità. Scopri i nostri servizi CDMO per la produzione di mRNA personalizzati

Formulazione di nanoparticelle lipidiche (LNP)

Perché tu possa ideare la formulazione di nanoparticelle lipidiche più appropriata per un'efficiente veicolazione del tuo mRNA, offriamo una gran varietà di lipidi. A parte i lipidi, proponiamo una serie di materie prime farmaceutiche comprendente anche prodotti chimici Emprove^® conformi ai requisiti della Guida congiunta IPEC-PQG sulle GMP, come solventi, tamponi, sali e stabilizzatori per formulazioni liquide.

• I nostri lipidi GMP di elevata qualità, da catalogo e personalizzati,sono disponibili in diversi formati (standard o miscele personalizzate) e offrono numerosi vantaggi tra cui stabilità, solubilità e proprietà di manipolazione ottimizzate.
• Colesterolo sintetico a elevata purezza disponibile in quantitativi dai grammi alle tonnellate.

Immunogenicità ed efficacia vaccinali

Immunogenicità in vitro

Gli studi di immunogenicità sono fondamentali per lo sviluppo dei vaccini, dato che misurano la capacità di questi ultimi di indurre la risposta immunitaria desiderata. Proponiamo una svariata gamma di prodotti di prim'ordine per coltivare le cellule nonché strumenti per colture cellulari 2D e 3D in vitro che permettono di eseguire test di immunogenicità in vitro affidabili applicando modelli biorilevanti. I nostri reagenti per colture cellulari permettono ai ricercatori di esercitare un controllo più preciso sulla crescita e sul mantenimento delle colture, assicurando risultati riproducibili e attendibili. I nostri strumenti per colture cellulari 2D e 3D in vitro mettono a disposizione le piattaforme di analisi indispensabili per valutare l'immunogenicità in condizioni che meglio rispecchiano l'ambiente in vivo. Offriamo ai ricercatori gli strumenti indispensabili per la riuscita dell'analisi e dello sviluppo dei lead candidati per ottenere vaccini più efficienti.

Scaricate la brochure per conoscere la nostra offerta di prim'ordine di reagenti per colture cellulari e strumenti per colture cellulari 2D e 3D in vitro per i test di immunogenicità in vitro.

Efficacia in vivo

L'immunomodulazione può essere valutata utilizzando le nostre piattaforme per saggi immunologici. Per l'analisi qualitativa, la sensibilità superiore della tecnologia SMC^® (Single Molecule Counting), fino al livello di singola molecola, facilita la rivelazione della risposta umorale primaria post-vaccinazione. Per le analisi quantitative, si possono utilizzare i pannelli della tecnologia multiplex MILLIPLEX^® che misurano la risposta immunitaria umorale e cellulare.

A supporto degli screening di immunogenicità, mettiamo a disposizione anche una vasta tipologia di prodotti e servizi. L'ampia selezione di anticorpi convalidati e le innovative piastre MultiScreen^® per i saggi ELISA ed ELISpot permettono ai ricercatori di misurare la risposta dei linfociti B e T. Le piastre MultiScreen^® possono essere personalizzate con reagenti scelti dal cliente e sono disponibili nel formato in strisce a 8 pozzetti per l'analisi di singoli campioni. Le piastre per saggi ELISA sono disponibili nelle versioni con capacità di legame alta o media per rispondere alle esigenze dello specifico saggio, mentre le piastre per saggi immunospot con enzima coniugato (ELISpot) sono caratterizzate da membrane di esteri misti di cellulosa o PVDF idrofobo, che offrono un'elevata capacità di legame e una risoluzione a livello di singola cellula. Inoltre, le nostre piastre filtranti MultiScreen^® IP PVDF si possono utilizzare per saggi ELISpot in fluorescenza nel formato multiplex, grazie ai quali realizzare analisi multiparametriche della risposta immunitaria.

Determinazione del profilo trascrittomico

Gli studi di espressione genica hanno un ruolo fondamentale nello screening dell'immunogenicità negli studi in vivo e in vitro, perché forniscono informazioni dettagliate sui meccanismi e sull'efficacia dei vaccini. Le tecnologie emergenti, come il sequenziamento dell'RNA (RNA-Seq) e la tecnologia multiplex MULTI-Seq, presentano maggiore accuratezza, migliore sensibilità e capacità analitiche più ampie per valutare l'espressione genica in risposta ai vaccini.

Queste tecnologie generano una panoramica a 360° del trascrittoma, consentendo l'analisi di pattern di espressione genica complessi e l'identificazione di nuovi biomarcatori dell'efficacia vaccinale.

Servizi di sviluppo di mRNA

Oltre a prodotti di elevata qualità, i nostri esperti forniscono un'intera gamma di servizi affidabili per aiutare i ricercatori del settore biofarmaceutico a sviluppare nuovi farmaci e terapie. Essi comprendono:

• servizi di ingegneria "end-to-end" e di progettazione degli impianti per aiutare i nostri clienti a prendere le decisioni importanti precocemente, già nelle fasi dello sviluppo farmaceutico e clinico, così da realizzare un affidabile impianto di bioprocesso GMP
• servizi di caratterizzazione, convalida e analisi per il rilascio dei prodotticonformi alle GMP, per aiutarti a portare il tuo agente terapeutico dall'idea iniziale, agli studi clinici fino all'approvazione