Produzione di terapie geniche

Le terapie geniche rappresentano un’opportunità senza precedenti per trattare e curare innumerevoli patologie e condizioni per le quali le opzioni terapeutiche scarseggiano o non esistono. In tutto il mondo sono in fase di sviluppo centinaia di terapie geniche, sia da parte di aziende appena avviate, sia da affermati leader dell’industria.

Per lo sviluppo di una terapia genica è necessario mettere in campo competenze diverse rispetto a quelle richieste nella produzione di altri farmaci biologici come gli anticorpi monoclonali. La produzione dei vettori virali e la capacità di effettuare analisi specifiche sono peculiari di questa tipologia di agente terapeutico e due degli ambiti che possono determinare il successo di una terapia genica candidata. La mancanza di modelli di processo consolidati, la costante evoluzione delle linee guida normative e la necessità di rispettare scadenze brevi aggiungono ulteriore pressione sui produttori che vi si cimentano per la prima volta.

Considerate le straordinarie opportunità offerte dalle terapie geniche e le difficoltà intrinseche, la collaborazione con partner tecnologici esperti o con organizzazioni per lo sviluppo e produzione conto terzi (CDMO) è fondamentale per la riuscita dello sviluppo del processo, i passaggi di scala, la produzione e la conformità normativa.