利用 AI Boost 加速藥物發現

2024年3月13日 | 4分鐘

「你應該保留那張餐巾紙。」

雖然聽起來不像是人們從經理那裡聽到的典型建議，但 Merck 生命科學業務首席技術官 Karen Madden 卻如此建議。因為餐巾紙上的塗鴉是新的人工智慧藥物發現平台的最早效果圖。

為有前景的療法尋找新分子就像大海撈針。選擇似乎是無限的，而確定合適的候選分子是艱鉅的。如果可以使用強力磁鐵或金屬探測器來尋找那根「針」或具有藥物潛力的分子，而不是手動地在大海搜尋，會如何? AIDDISON 是磁鐵和金屬探測器合而為一的產品。

AIDDISON 是個功能強大的軟體平台，旨在縮短藥物開發過程中的辛苦步驟。早在新藥上市、開始臨床試驗或進入臨床前研究前，它就只是個想法。團隊確定了他們希望未來的藥物能夠達到的特定目標，例如，會為病人造成麻煩的有缺陷的蛋白質。研究人員隨後需要找到一個 — 或幾個 — 分子來抑制特定的目標，例如有缺陷的蛋白質。

一種新藥從臨床試驗到臨床應用往往需要十多年的時間和超過二十億美元的資金。超過90%的藥物在臨床試驗中失敗。在失敗的新藥研發工作中所損失的時間、金錢和努力可能很驚人。

如果在藥物開發的早期階段 — 即藥物發現階段 — 科學家能更準確地識別出可能在後期階段成功的分子，那麼90%的失敗率可能會下降。這意味著在臨床試驗中，註定失敗的候選藥物浪費的金錢和時間將會減少。

「成功藥物設計的關鍵在於採取全面的方法，提高每個設計週期的成功率，並確保『每一次嘗試都有價值』,以更快地為病人帶來治療方法。」Ashwini Ghogare說。她為沒有保存那張餐巾紙感到遺憾，她也是將這個平台介紹給客戶的關鍵人物。

結合力量

AIDDISON 的概念始於 2019 年美國麻州伯靈頓舉行的 Merck 會議上，Ghogare 遇見了 Daniel Kuhn。在聽到庫恩介紹他的團隊如何建構​​機器學習模型來支持他們的藥物發現工作後，Ghogare後來走到他的餐桌前說：「我們得談一談。」

他們討論藥物發現中的挑戰以及解決方案的願景。利用現有數據和人工智慧（變革性技術）是他們討論的重點。是的，他們抓了張餐巾紙記下他們的想法。在這些早期的塗鴉中，他們勾勒出介面的早期設計，並集思廣益想出一些流程。

另一方面，Kuhn得到藥物設計組的計算化學專業的博士學位。從那時起，他就專注於改善藥物發現，包括在 Merck 醫療保健業務的工作。他致力於利用預測和產生建模技術為病人尋找新的療法和藥物。

事實證明，他們在藥物發現方面的豐富經驗與軟體和平台開發方面的專業知識，是完美的結合。除了獨特又互補的背景之外，另一個關鍵部分幫助推動合作的發展。他們在一起工作很開心。

從零開始建構

兩人在伯靈頓相遇的幾年前，Kuhn 正在建立工具，幫助他的 Merck 醫療保健業務團隊更快找到更好的候選藥物。

為了建立模型，Kuhn 需要使用大型資料集。其中詳細介紹不同分子在早期實驗中如何達到或未達到預期。幸運的是，他在 Merck 醫療保健業務部門的同事幾十年來一直精心保存資料。事實證明，這些豐富的實驗數據是推進模型的關鍵，最後為 AIDDISON 提供了巨大的支持。

當Kuhn在伯靈頓峰會分享他的創新時，Ghogare立即看到這些模型的優勢，並知道它對公司外的藥物開發商有價值。於是，將一項內部工具推廣給全球客戶的創業努力開始了。

Kuhn和Ghogare對如此快的進展感到有點驚訝。藉著強大的合作夥伴關係和就位的團隊，從首次對話到該平台的公開發布，只花了兩年多的時間。

對Kuhn來說，將這個工具商業化的一大吸引力在於使藥物發現領域對較小的團隊更加開放。這些小團隊通常難以獲得大型的內部數據集來建立自己的模型。越多的人致力於新的治療解決方案，病人的狀況就會越好。

「模型並不總是正確的，但人類也不是。」庫恩說。「精心設計的模型，例如 AIDDISON 中的模型，是透過尋找和優先考慮具有良好特性的分子，以加速藥物發現的基礎，並幫助科學家做出更好的決策。」

AIDDISON 正在幫助各種規模的團隊更快地識別最佳候選分子，並縮小藥物發現過程中的一個痛點。

關於AIDDISON

AI 驅動的 AIDDISON™ 平台利用 20 多年的藥物研究數據，在整體解決方案中結合產生設計、預測洞察和 3D 模型，以加速藥物發現。

• 經由快速電腦篩選和從頭設計大量化學資料庫來產生想法。

• 用實際的機器學習模型優化結果，以達到可合成性和ADMET特性。

• 使用先進的數據視覺化和分子結合工具，評估並確定命中化合物的優先順序。