腺相关病毒(AAV)分析开发和表征

为了解产品质量属性、制造工艺、患者安全性和疗效之间的关系，必须对腺相关病毒(AAV)介导基因疗法及所有前体起始材料进行充分表征。由于志在治疗无数遗传疾病的AAV血清型和基因治疗策略多种多样，因此并无“万能”的现成AAV表征包。我们的阶段对应分析开发和方法验证能力，可为您提供开发目标产品质量概况和确定CMC治疗关键质量属性所需的产品和工艺知识，并遵循US FDA 2020：用于人类基因治疗研究性新药申请(IND)的化学、制造和控制(CMC)信息。

在考虑需要了解的所有AAV疗法相关因素时，我们会针对您的产品质量属性提供专家深度解读。

患者因素

产品属性

临床结果

技术指标

每一种基因疗法都是独一无二的。您可利用我们科学家的专业知识，确保病毒载体介导的基因疗法的合规性、稳健性和效率。从开发到商业化，我们是您的全程合作伙伴，确保您的疗法可快速安全地临床使用。

小规模AAV检测

新型病毒基因疗法表征方法开发的最大挑战之一是如何高效利用有限的代表性研发材料。  由于此类应用时常资源受限，确认产品成分、纯度和效力的关键正交分析对于了解分子、降低任何潜在的开发风险至关重要。

我们的小规模AAV检测包让您能在开发早期使用少量测试材料了解多个CQA以及以下相关特性：

• 成分和滴度，ELISA法
• 成分（和翻译后修饰），LC-MS法
• 聚合状态和衣壳完整性，SEC-MALS法
• 聚合状态，DLS法
• 基因组滴度，ddPCR法

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降低开发和生产风险的检测试剂盒

为帮助您降低风险并加快AAV治疗产品和工艺开发，我们针对各种CQA类别和工艺控制点提供了广泛的检测试剂盒套装选择：

• 质粒、大规模收获物、原料药和药物产品成分确认
• 大规模收获物、原料药和药品滴度和效力测定
• 质粒、大规模收获物、原料药和药物产品纯度评估
• 原料药和药物产品残留检测

我们会创建量身定制的计划，揭示您的AAV载体的属性。

衣壳表征

• ELISA法AAV血清型鉴定
• qPCR法检测和鉴定目标基因组区域
• 载体基因组NGS测序
• LC-MS法衣壳蛋白分子量测定
• LC-MS法衣壳蛋白肽谱图和翻译后修饰
• SEC-MALS法衣壳完整性鉴定

滴度和效力

• ELISA或HPLC法AAV颗粒滴度测定
• ddPCR法基因组滴度测定
• 感染滴度：TCID50
• r-AAV表达蛋白效力评估

纯度

• SDS-PAGE或CE-SDS法AAV载体纯度测定
• 分析型超速离心法(AUC)或AEX-HPLC法空/完整衣壳比分析
• DLS或SEC法AAV衣壳聚合分析
• DLS法载体聚合分析
• 质粒超螺旋

残留物

• 残留宿主细胞DNA
• 残留宿主细胞蛋白
• 残留ELISA法AAV亲和配体
• 残留转染试剂（如PEI）、溶剂和处理试剂
• 残留牛血清白蛋白(BSA)

药典

• pH值（酸碱度）
• 渗透性
• 总蛋白浓度
• 外观
• 颗粒物
• 包装完整性
• 可萃取物量

安全

• 生物负荷检测
• 外源病毒原
• 支原体
• 内毒素
• 无菌性
• 复制能力AAV (rcAAV)

支持技术内容

网络研讨会：揭示AAV基因治疗潜力：正交法理解和定义CQA
技术说明：LC-MS法AAV肽谱图
技术说明：通过沉降速度分析AAV的空/完整衣壳比 - 分析型超离心法 

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