La ciencia detrás del ARNm y los transbordadores de entrega

22 de septiembre de 2023 | 6 min

El diseño, construcción y lanzamiento de un transbordador espacial no es una tarea casual. Se necesitan años, si no décadas, de planificación y meticulosas pruebas para garantizar que el equipo de astronautas llegue a su destino de forma segura. Es un trabajo difícil que requiere una gran variedad de conocimientos.

{Hcompany} no está expandiendo su impronta al diseño de cohetes, sin embargo, los esfuerzos para transportar el ARNm (o ARN mensajero) a ubicaciones específicas en el cuerpo humano hace que algunas personas pienses en astronautas y transbordadores espaciales.

Si el ARNm es el astronauta, el transbordador espacial es una nanopartícula lipídica (LNP). Los astronautas son recordados pero los transbordadores espaciales rara vez lo son, y lo mismo ocurre con el ARNm y las LNP, respectivamente. Las LNP son un tipo de vehículo de nanoentrega. Sí, ese es el nombre técnico, y sí, son objetos muy pequeños que entregan objetos incluso más pequeños.

Las vacunas y tratamientos con ARNm funcionan imitando los procesos biológicos normales. En esencia, la defensa más eficaz contra las enfermedades ya podría encontrarse dentro de nosotros, la clave es aprovechar esa defensa. ¿Pero cómo?

En cada momento, las hebras de ARNm entregan instrucciones detalladas a las pequeñas «fábricas» que se encuentran dentro de las células. Estas fábricas producen proteínas que impulsan cada proceso del cuerpo humano. Si estas instrucciones se cambian, se reorientan o se destruyen, las funciones celulares pueden ser erróneas, lo que puede provocar dolencias y enfermedades.

Si los científicos pueden corregir las instrucciones defectuosas o enviar nuevas instrucciones a unas células específicas, entonces estas fábricas podrían producir proteínas que previnieran o lucharan contra los virus o las enfermedades.

Las instrucciones personalizadas, o las secuencias de ARNm alteradas, solo necesitan llegar a las fábricas de proteínas, Pero alcanzar la ubicación correcta es una gran hazaña. A pesar de lo prometedor que resulta, el ARNm en sí es increíblemente frágil. Enviar a un astronauta al espacio sin protección no es una opción, y tampoco lo es enviar el ARNm al torrente sanguíneo. Y aquí llega el transbordador espaciaaal.... ehhh, la LNP.

Los científicos, cercanos y lejanos, habían trabajado en la tecnología durante años, pero la aparición de la COVID-19 aceleró muchísimo el trabajo. MilliporeSigma comenzó a fabricar lípidos décadas antes de la aparición de la COVID-19 y, más recientemente, amplió el alcance del trabajo para incluir el ARNm y las LNP mediante adquisiciones estratégicas.

Lo que promete el ARNm es de amplio alcance. Actualmente se están desarrollando numerosas vacunas de ARNm, como las destinadas a combatir el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), la gripe y la malaria,¹ y aunque las vacunas de ARNm ocuparon un lugar central después de la COVID-19, las implicaciones van mucho más allá de las vacunas. Los tratamientos basados en ARNm tienen un enorme potencial, no solo para tratar sino también para curar enfermedades, como el cáncer, las enfermedades cardíacas, la distrofia muscular y más.^2,3,4 Si la fábrica de células recibe las instrucciones correctas del ARNm para producir reemplazos de las proteínas que faltan o que son defectuosas, los pacientes podrían experimentar mejoras en su calidad de vida.

«El ARNm no es la respuesta a todo, pero es la respuesta a la mayoría de las cosas», dice la Dra. Aditi Mehta, directora de proceso y entrega del ARNm en MilliporeSigma.

En todo el mundo, los equipos de MilliporeSigma cubren una amplia gama de conocimientos técnicos, desde la investigación inicial hasta los pasos finales antes de se lancen los tratamientos. Estos equipos están trabajando para mejorar los procesos en los laboratorios y las plantas de producción. Están buscando formas mejores de hacer ARNm y LNP, de desarrollar lípidos personalizados para los clientes más rápido y de escalar la producción para satisfacer las crecientes demandas globales.

Conozca a la gente detrás de la ciencia
 

Antes de que se finalicen las LNP personalizadas, hay numerosas LNP que no pasan la criba.

Antes de que haya LNP, hay lípidos individuales

Antes de optimizar un proceso, hay muchos, muchos, ajustes que hacer 

Antes de que haya grandes cantidades de vacunas o tratamientos de ARNm tiene que haber cantidades muy pequeñas.

Antes de que se plantee la reducción del tiempo desde la idea hasta el tratamiento o vacuna de ARN finales, los científicos necesitan formular LNP viables.

Acerca de las ofertas relacionadas con el ARNm 

Como parte de nuestra oferta de servicios de organización de contrato, pruebas, desarrollo y fabricación (CTDMO) de Millipore^®, hemos allanado el camino a los procesos sólidos, integrados y uniformes en todas las etapas, desde la preclínica hasta la comercialización. Al juntar todas nuestras capacidades, experiencia técnica y conocimiento normativo, permitimos a nuestros clientes alcanzar sus objetivos: la el desarrollo de vacunas y tratamientos de ARNm por la vía rápida y así poder cambiar la vida de los pacientes.