腺病毒 (AAV) 的分析開發與特性分析

AAV 介導的基因療法和任何前體起始材料都必須經過良好的表徵，以瞭解產品品質屬性、製造過程、病患安全性和療效之間的關係。鑑於 AAV 血清型和基因治療策略種類繁多，目的在於治療各種遺傳疾病，因此 AAV 表徵並不存在現成的套裝。我們的階段性分析開發和方法驗證能力可提供您所需的產品和製程知識，以開發品質目標產品簡介 (QTPP)、識別治療的關鍵品質屬性 (CQA)，並與美國 FDA 2020 年人類基因治療研究性新藥申請 (IND) 的化學、製造和控制 (CMC) 資訊保持一致。

在考慮您需要瞭解的 AAV 治療的所有因素時，我們會特別針對您的產品品質屬性提供專家見解

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患者因素

產品屬性

臨床結果

技術標記

每種基因治療都是獨一無二的。利用我們科學家的專業知識，可確保您的病毒載體介導基因治療方法的合規性、穩定性和效率。從開發到商業化，我們都是您的合作夥伴，讓您的療法能快速、安全地送達病患手中。

小量 AAV 測試

新型病毒基因療法表征方法開發的最大挑戰之一是有效利用有限的代表性研發材料。

我們的小量 AAV 測試套件讓您能夠在開發初期，使用較少數量的測試材料，瞭解多種 CQA，並具備下列特點：

• 使用 ELISA 測試特異性及滴度
• 使用 LC-MS 測試特異性（及轉譯後修訂）
• 使用 SEC-MALS 測試聚集狀態及囊膜完整性
• 以 DLS 檢測聚集狀態
• 以ddPCR 檢測基因組滴度

要求更多資訊

降低開發和製造風險的測試

為了幫助您降低風險，並加速 AAV 治療的產品和製程開發，我們針對各種 CQA 類別和製程控制點提供了多樣的測試套件：

• 質粒、大體收穫物、藥物和藥物產品的特性確認
• 大體收穫物、藥物和藥物產品的滴度和效價測定

我們提供量身訂做的方案，以發掘您的 AAV 向量屬性。

膠囊特性

• 使用 ELISA 鑑定 AAV 血清型
• 使用 qPCR 檢測和鑑定基因組感興趣區域
• 使用 NGS 進行向量基因組測序利用LC-MS測定膠囊蛋白的分子量
• 利用LC-MS測定膠囊蛋白的肽圖和轉譯後修飾
• 利用SEC-MALS測定膠囊的完整性

效價和效力

• 以 ELISA 或 HPLC 評估 AAV 粒子滴度
• 以 ddPCR 評估基因組滴度
• 感染滴度：TCID50
• r-AAV表達蛋白的效力評估

純淨

• 以 SDS-PAGE 或 CE-SDS 測定 AAV 向量純度
• 以分析超速離心法 (AUC) 或 AEX-HPLC 測定空/完整囊膜比率
利用 DLS 或 SEC 分析 AAV 膠囊的聚集情況
• 利用 DLS 分析載體的聚集情況
• 質粒的超螺旋

殘值

• 剩餘的宿主細胞 DNA
• 剩餘的宿主細胞蛋白質
• 剩餘的 AAV 親和配體經 ELISA 測試
• 剩餘的轉染試劑（如：E.例如 PEI）、溶劑和製程試劑
• 剩餘牛血清白蛋白 (BSA)

彙編

• pH值
• 滲透壓
• 總蛋白質濃度
• 外觀
• 微粒
• 包裝完整性
• 可萃取容量

安全性

• 生物負荷
• 誘發病毒病原體
• 支原體
• 內毒素內毒素
• 穩定性
• 複製能力AAV (rcAAV)

輔助技術內容

網路研討會：發掘 AAV 基因療法的潛力：了解和定義 CQAs 的正交方法
技術說明：以沉降速度分析 AAV 的空/全頂囊比率 - 分析超速離心 

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