Kahina Lang：mRNA及其递送“飞船”幕后的英雄

为缩短从设想到成品RNA治疗制剂进程，科学家需要寻找更快捷地方法，找到有效的载体系统。

2023 年 9 月 22 日 | 2分钟

Kahina Lang 经常将她的团队探索比作打造一支宇宙飞船舰队，针对特定的任务目标而量身定制每艘宇宙飞船。两者的不同之处在于，她准备打造的飞船舰队无需飞越平流层，而是潜入人体内部的特定部位和不同类型的细胞。

目前，由于单个递送系统的许多构件异常复杂，设计适宜的递送系统往往比设计功能性 mRNA 序列更加繁琐耗时。Lang 与一支人数不断壮大的化学家、生物学家和数据科学家团队紧密协作，致力于大幅缩短发现、设计和构建定制脂质纳米颗粒 (LNP) 所需的时间。

“我们可能使用的是纳米颗粒，但我们的愿景更为宏观，”Lang表示。她期待有一天，科学家们可以利用庞大的LNP库将RNA治疗制剂安全有效地递送到人体内的特定目的地。

为此，Lang 的团队正在实验室鉴定多种 LNP 并进行高通量制剂筛选。更确切地说，该团队正在快速测试大量 LNP，以了解配方如何影响其去向和功能。他们基于所有此类数据及其他更多数据来训练模型，最终帮助科学家确定满足其特定需求的最优候选 LNP。

作为一名资深药剂师，Lang过去一直主攻特定药物。如今转向平台方法并更全面地思考药物开发让人获益匪浅。“我一直未意识到，摆脱特定药物的局限，而是研究一种可惠及数百种药物的技术原来如此令人激动人心，”她表示。“每当我陷入困境，就会想到这一层意义。”

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在获得所需的LNP之前，需要筛选许多不同的脂质。

想要优化工艺流程，首先需要进行反复调整。

想要大规模生产 mRNA 疫苗或治疗制剂，首先要获取少量成功产品。

在成功打造出定制 LNP 前，需要进行经历无数次的失败。

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