Eleni Samaridou:mRNA及其递送“飞船”幕后的英雄
为宇航员 (mRNA) 设计和建造合适的宇宙飞船(脂质纳米粒子)需要团队合作和反复试错。
2023 年 9 月 22 日 | 2分钟
早在一年级研究生就读期间,Eleni Samaridou就初次接触到了纳米递送工具(比 LNP 更广泛的类别)。其多功能性和可定制性令她着迷。她可以针对特定的分子、途径和组织等来量身定制脂质纳米颗粒。
“我爱上了纳米递送工具,”她说。从那时起,纳米递送载体就成为了她的工作内容——更简单地说:递送治疗制剂的超小型宇宙飞船。
客户带着高度特异性的 mRNA 序列找到 Samaridou 和早期配方筛选服务团队,希望帮助了解如何才能将这一序列完好无损地递送到目的地。该团队由 Moritz Beck-Broichsitter 博士领导,致力根据客户具体需求和目标设计和优化 LNP。
显然,LNP 开发最大的挑战是找到并微调最终 LNP 的配方组分。其中包括找到定制脂质,由团队从瑞士沙夫豪森采购。Samaridou 团队利用这些定制脂质与其他组分构建、鉴定和筛选 LNP,最终确定最适合该任务的脂肪微泡。
Samaridou 团队找到满意的配方后,将与客户联系并计划额外的测试和验证。如果临床前试验和测试进展顺利,下一步就是放大工艺——这时美国印第安纳波利斯工厂就有了用武之地。在这里,Merck 的科学家将指导客户完成从临床前到临床开发,再到产品上市的整个流程,最大限度减轻客户负担。
有时,即便每天辛苦工作,设计治疗制剂、造福患者的远大目标仍显得遥不可及。对于Samaridou来说,她发现自己如今越发频繁地思考这个目标。今年初,她拜访了一位致力寻找罕见某一遗传病治疗方法的客户。他们的使命具有浓厚的个人倾向——创始人的两个子女都患有这种疾病。
“为了满足患者的期望,我将为其设计一种可能改变杜氏肌营养不良症病程的治疗方法,真是一次非常难忘的经历,”她说。
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在获得所需的LNP之前,需要筛选许多不同的脂质。
想要优化工艺流程,首先需要进行反复调整。
想要大规模生产 mRNA 疫苗或治疗制剂,首先要获取少量成功产品。
为缩短从设想到成品RNA治疗制剂或疫苗的进程,科学家需要配制有效的LNP。
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