Kahina Lang: le persone che stanno dietro l’mRNA e le “navicelle” per trasportarlo
Per ridurre il tempo che intercorre tra l’idea e il prodotto terapeutico a RNA, gli scienziati devono trovare un modo più rapido per identificare sistemi di veicolazione idonee.
22 settembre 2023 | 2 min
Kahina Lang spesso equipara la ricerca del suo team alla costruzione di una flotta di navette spaziali, ognuna delle quali è stata ideata su misura per missioni ben precise con obiettivi e target specifici. Nel suo caso, la flotta di navicelle spaziali che sta progettando non sarà diretta oltre la stratosfera, ma piuttosto verso luoghi e tipi di cellule specifiche all’interno del corpo umano.
Attualmente ci vuole più tempo per progettare un sistema di veicolazione e rilascio appropriato che per ideare una sequenza di mRNA funzionale, vista la complessità dei numerosi componenti di un singolo sistema di delivery. Lang, insieme a un team in continua espansione formato da chimici, biologi e scienziati dei dati, si prefigge l’obiettivo di ridurre drasticamente il tempo necessario per identificare, progettare e costruire nanoparticelle lipidiche (LNP) customizzate.
“Potremmo limitarci a usare le nanoparticelle, ma abbiamo una macrovisione,” dice Lang che immagina un giorno in cui gli scienziati potrebbero sfruttare una vasta libreria di LNP per veicolare e rilasciare in maniera sicura ed efficiente trattamenti a base di RNA in siti specifici del corpo umano.
Per questo, Lang e il suo team lavorano alla caratterizzazione di moltissime LNP in laboratorio e stanno completando lo screening ad alto rendimento delle formulazioni. In sostanza, il team sta testando rapidamente un gran numero di LNP per capire in che modo la ricetta influenzi la destinazione delle nanoparticelle e le loro prestazioni. Poi utilizzano tutti questi dati, e altri ancora, per istruire un modello che, in ultima analisi, aiuti gli scienziati a identificare le migliori LNP candidate per i loro obiettivi.
Farmacista di formazione, Lang era solita focalizzarsi su farmaci specifici. Il passaggio a un approccio a piattaforma e a una concezione più olistica dello sviluppo dei farmaci è stato profondamente gratificante. “Non mi ero resa conto di quanto sarebbe stato entusiasmante lavorare non tanto su un farmaco specifico, ma su una tecnologia in grado di contribuire allo sviluppo di centinaia di farmaci,” dice. “Quando mi trovo ad affrontare un momento difficile, penso a questo.”
Altre persone che stanno dietro l’mRNA e le “navicelle” per trasportarlo
Prima che nascano le LNP, ci sono i singoli lipidi.
Prima di riuscire a ottimizzare un processo, è necessario apportare moltissimi aggiustamenti.
Prima di avere a disposizione grandi quantitativi di vaccini o di agenti terapeutici a mRNA, se ne hanno solo quantità molto piccole.
Prima di riuscire a finalizzare delle LNP customizzate, numerose LNP si perdono lungo la strada.
Per continuare a leggere, autenticati o crea un account.
Non hai un Account?