Fabricación de genoterapias

Las genoterapias ofrecen un potencial sin precedentes para tratar y curar innumerables enfermedades y afecciones para las que los pacientes no tienen opciones de tratamiento o las que existen son limitadas. Cientos de genoterapias están actualmente en desarrollo en todo el mundo promovidas tanto por empresas incipientes como por líderes establecidos de la industria.

El desarrollo satisfactoria de una terapia génica requiere una experiencia que difiere de la producción de otros productos biológicos, como los anticuerpos monoclonales. La fabricación de vectores víricos y las capacidades de ensayos especializados son exclusivas de esta modalidad y solo dos áreas que pueden determinar el éxito de una genoterapia candidata. La falta de plantillas de proceso establecidas, la evolución de las directrices normativas y la necesidad de cumplir con plazos acelerados ejercen una presión añadida sobre los fabricantes de genoterapias para que lo hagan bien a la primera.

Dadas las notables oportunidades y desafíos que representan las terapias genéticas, las alianzas con socios tecnológicos experimentados o con organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) son esenciales para asegurar el desarrollo satisfactorio de los procesos, el escaldo, la fabricación y el cumplimiento normativo.